作為首個基于瑞博RIBO-GalSTAR? 肝靶向遞送技術而開發的旨在治療乙型肝炎的GalNAc綴合siRNA藥物,RBD1016可以覆蓋中國以及歐美乙肝患者中占絕大多數的A-E和I基因型乙肝患者;非臨床研究顯示可以高效、長效降低血清和肝組織HBsAg,單次給藥對HBsAg抑制可持續近6個月。在澳洲已完成臨床Ia期研究,在中國香港的的Ib期臨床研究正在進行中。II期臨床試驗在準備中。
RBD1016在臨床研究中獲得了良好的安全性和預期的GalNAc-siRNA藥代特征。
作為基于瑞博RIBO-GalSTAR? 肝靶向遞送技術而開發的一款旨在治療高甘油三酯血癥的GalNAc綴合siRNA藥物,RBD5044可以抑制肝細胞APOC3(載脂蛋白C3)表達,上調脂蛋白脂肪酶和肝細胞受體介導的殘余顆粒攝取,促進富甘油三酯脂蛋白(TRLs)上甘油三酯(TGs)的水解,實現降低血液中TG水平的目標。已在澳大利亞進入首次人體臨床試驗。
作為基于瑞博RIBO-GalSTAR? 肝靶向遞送技術而開發的旨在治療血栓疾病的GalNAc綴合siRNA藥物,RBD4059可以抑制肝細胞FXI的表達,進而減少內源性凝血途徑的激活,從而達到抗凝/抗血栓的作用。作為全球首個針對FXI靶點的siRNA藥物(First-In-Class), RBD4059已在澳大利亞啟動首次人體臨床試驗,有望成為新型安全有效的抗血栓治療藥物。
作為基于瑞博RIBO-GalSTAR? 肝靶向遞送技術而開發的一款旨在治療高血脂癥的GalNAc綴合siRNA藥物,RBD7022通過抑制PCSK9(前蛋白轉化酶枯草溶菌素9)表達,減少LDL-R(低密度脂蛋白受體)溶酶體降解,增加肝細胞表面LDL-R數量,實現降低血液中LDL-C(低密度脂蛋白膽固醇)水平的目標。RBD7022已在中國進入首次人體臨床試驗。
一種靶向Caspases 2視神經保護的siRNA藥物,通過RNAi抑制靶基因的表達,阻止視網膜神經節細胞(RGC)凋亡和繼發的神經軸突退化,從而防止視力和視野進一步惡化,達到保護視力的治療效果。 首個開發的臨床適應癥為尚無臨床標準治療的非動脈炎性前部缺血性視神經病變(NAION),RBD1007有望成為 First-In-Class的視神經保護藥物。目前全球已經完成1個臨床I期研究和1個Ⅱ/Ⅲ期國際多中心臨床研究(其中包括34例中國受試者),臨床試驗數據分析結果支持針對具有極大未滿足臨床需求的NAION亞組患者人群開展III期確證性臨床研究,IND申請正在準備中。計劃以后將陸續開展針對開角型青光眼適應癥和其它伴有視神經病變需要視神經保護多種眼科疾病的臨床研究。
一種針對2型糖尿病的反義核酸藥物,有望成為第一個作用于胰高血糖素受體(GCGR)的藥物,目前無同類靶點的品種上市。該產品可通過雙重作用機制發揮降糖作用,即在降低肝葡萄糖生成量的同時,又可升高GLP-1產生胰腺保護功能。本品有望滿足對僅能通過對胰島素通路進行干預但療效不佳患者的臨床需求。目前全球已經完成1個臨床Ⅰ期研究和3個Ⅱ期研究,在中國展開針對2型糖尿病的兩項Ⅱ期臨床試驗已順利完成。